Терапія БАС: необхідно зупинити дегенерацію нейронів головного мозку

Дослідники з «Northwestern Medicine» (некомерційної системи охорони здоров’я, що включає низку лікарень та входить до медичної школи Фейнберга Північно-Західного університету в Чикаго, штат Іллінойс (Northwestern University Feinberg School of Medicine, in Chicago, Illinois)) встановили, що первинні зміни при бічному аміотрофічному склерозі (БАС) локалізуються у клітинах головного мозку. У нещодавньому дослідженні вони продемонстрували, що дегенерація мотонейронів головного мозку (нервових клітин у головному мозку, які контролюють рух кінцівок) не є вторинною щодо дегенерації моторних нейронів спинного мозку, як вважалося раніше.

Провідний автор дослідження Ханде Оздінлер (Hande Ozdinler), доцент неврології Медичної школи Файнберга Північно-Західного університету, розповів, що було встановлено, що клітини головного мозку дегенерують уже на ранній стадії БАС. Х. Оздінлер вважає, що терапія осіб з БАС має бути спрямована на відновлення рухових нейронів головного мозку.

Результати дослідження було опубліковано в журналі «Gene Therapy».

БАС — прогресуюче нейродегенеративне захворювання, що призводить до тотального паралічу. Сьогодні не існує ефективної терапії для хворих із цією патологією. При цьому БАС та інші аналогічні захворювання — спадкова спастична параплегія та первинний бічний склероз — діагностують у понад 250 000 осіб на рік лише у США.

Це перше дослідження, що чітко демонструє, що дегенерація мотонейронів головного мозку не є наслідком дегенерації моторних нейронів спинного мозку. Крім того, у дослідженні було підтверджено роль гена UCHL1 у підтримці гомеостазу мотонейронів головного мозку. При БАС відбувається синтез патологічного білка і агрегація цього білка всередині мотонейронів головного мозку.

Х. Оздінлер вважає, що результати дослідження не лише підтверджують необхідність розробки нових методів лікування, що впливають на мотонейрони головного мозку, а й визначають перший ген-мішень для потенційної генної терапії. Дослідник переконаний, що це має велике клінічне значення, оскільки в майбутньому потенційно стане можливим модулювати експресію генів в уражених рухових нейронах головного мозку у пацієнтів з БАС.

Дослідники з Північно-Західного університету раніше ідентифікували NU-9, першу сполуку, яка гальмує дегенерацію верхніх мотонейронів, що лежить в основі патогенезу БАС. Дослідники підкреслюють, що необхідні подальші доклінічні та наступні клінічні дослідження.

Робота була виконана колективом співавторів, до якого увійшли Бариш Генч (Barış Genç), Хав’єр Хара (Javier Jara), Сантана Санчес (Santana Sanchez), Аміко Лагрімас (Amiko Lagrimas), Оге Гозуток (Oge Gozutok), Нуран Коджак (Nuran Kocak) та Юнлінг Чжу (Yongling Zhu). Дослідження фінансувалося за рахунок грантів Національного інституту здоров’я (National Institutes of Health) RO1-NS085161 та R21-NS085750 та проведено за підтримки Фонду Лесу Тернера з БАС (Les Turner ALS Foundation), Асоціацією БАС (ALS Association), Фондом «A Long Swim»,  Фондом спастичної параплегії (Spastic Paraplegia Foundation) та Фондом мозку (Brain Foundation).

За матеріалами www.medicalxpress.com