Генна терапія для лікування пацієнтів із хворобою Гентінгтона

Генна терапія, націлена на модифікацію інформаційної РНК (мРНК) мутованого гена Гентінгтона (HTT), може забезпечити тривалий терапевтичний ефект при хворобі Гентінгтона. Аденовірусасоційований (АВА) генний препарат містить первинну штучну мікроРНК (pri-amiRNA), націлену на мРНК HTT. Стаття з описом препарату опублікована в журналі «Human Gene Therapy».

Теренс Р. Флотт (Terence R. Flotte), головний редактор журналу «Human Gene Therapy», зазначив, що завдання лікування пацієнтів з аутосомно-домінантними генетичними захворюваннями нервової системи було дуже складним. Розробка компанії Voyager Therapeutics дає нову надію пацієнтам з одним із найважчих діагнозів — хворобою Гентінгтона.

Діна Сах (Dinah Sah), дослідник з Voyager Therapeutics, разом із співавторами провела систематичне порівняння процесингу pri-amiRNA ряду AAV-pri-amiRNA у кількох експериментальних моделях in vitro та in vivo, включаючи мишей та нелюдиноподібних приматів.

Дослідники обрали оптимізовану pri-amiRNA для генної АВА-терапії, яка демонструє ефективний та точний процесинг pri-amiRNA поряд з потужною фармакологічною активністю для зниження рівня HTT та загальною задовільною переносимістю in vivo, для лікування пацієнтів із хворобою Гентінгтона.

За матеріалами www.medicalxpress.com