Чи ефективна генна терапія при захворюваннях крові?

У недавньому дослідженні було показано ефективність генної терапії серповидно-клітинної анемії. Дослідження проведено експертами з академічного медичного центру університету Мічігану (University of Michigan’s) Michigan Medicine, Дитячої лікарні Філадельфії (Children’s Hospital of Philadelphia) та академічного медичного центру Penn Medicine, США.

Результати дослідження опубліковані в журналі «Science».

Стандартне лікування серповидно-клітинної анемії включає високодозову хіміотерапію та трансплантацію кісткового мозку. Для цього потрібен збіг низки антигенів імунної системи реципієнта та донора. У той самий час при трансплантації кісткового мозку є ризик розвитку реакції «трансплантат проти хазяїна».

Генна терапія спрямована на корекцію мутації у власних клітинах пацієнта, при цьому також потрібні проведення курсу імунотерапії та трансплантація власних оброблених клітин.

У цьому дослідженні було показано, що стовбурові клітини крові можуть бути генетично модифіковані в кістковому мозку за одну процедуру.

Співавтор дослідження Майкл Трібвассер (Michael Triebwasser), доктор медичних наук, спеціаліст з дитячої гематології та онкології, пояснив, що це перше дослідження, в якому стовбурові клітини крові генетично модифікувалися в кістковому мозку. На думку М. Трібвассера, ця технологія може бути застосована для корекції мутацій, що викликають серповидно-клітинну анемію у близько 7,5 млн осіб у всьому світі.

Для проведення корекції мутацій за допомогою матричної РНК (мРНК) використовували тип наночастинок, подібний до мРНК-вакцини Pfizer від COVID-19.

На сьогодні потрібні подальші дослідження для вдосконалення нової технології та профілактики потенційних ризиків генної терапії.

Потенційно новий метод дозволить скоротити витрати пацієнтів на лікування, терміни лікування та підвищити доступність генної терапії, оскільки не пов’язаний з необхідністю забору стовбурових клітин та їх обробки поза організмом. М. Трібвассер пояснив, що при цьому проводиться менш токсична обробка стовбурових клітин порівняно зі стандартною генною терапією із забором стовбурових клітин. Крім того, новий метод може знайти широке застосування в країнах з низьким економічним розвитком, в яких відсутня інфраструктура для пересадки кісткового мозку завдяки своїй технологічній простоті та економічній доступності.

За матеріалами www.medicalxpress.com